Ελπίδες για ένα φάρμακο κατά της προχωρημένος νόσου Αλτσχάιμερ δίνουν τα αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης ΙΙ της βρυοστατίνης (bryostatin), μιας ουσίας που κατάφερε να επιβραδύνει τη γνωστική έκπτωση των συμμετεχόντων μετά από έξι μήνες αγωγής, σύμφωνα με την επιστημονική δημοσίευση στο Journal of Alzheimer’s Disease.
Τα συγκριτικά οφέλη έναντι του εικονικού φαρμάκου για τις γνωστικές λειτουργίες διατηρήθηκαν ακόμη και τέσσερις μήνες μετά τη διακοπή της θεραπείας, σημείωσαν οι ερευνητές, γεγονός που προετοιμάζει το έδαφος για θετικές εξελίξεις από τη συνέχεια του ελέγχου και τις κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ. Ένα σημαντικό πλεονέκτημα της ουσίας βρυοστατίνη, όπως ανέφερε σχετικό δελτίο τύπου, είναι η αποτελεσματικότητά της σε ασθενείς με νόσο προχωρημένου σταδίου.
Μια εις βάθος μελετημένη ουσία
Οι βρυοστατίνες είναι μακρολιδικές λακτόνες που απομονώνονται από το βρυόζωο (ασπόνδυλος οργανισμός) Bugula neritina, οι ιδιότητες των οποίων έχουν αποτελέσει εκ των πλέον διερευνημένων θαλάσσιων φυσικών προϊόντων σε κλινικές δοκιμές. Αν και έχουν απομονωθεί 21 περίπου φυσικές βρυοστατίνες, μόνο η βρυοστατίνη-1 έχει κεντρίσει το ενδιαφέρον ως προς τις φαρμακευτικές της ιδιότητες.
Σύμφωνα με άρθρο στα Νοσοκομειακά Χρονικά, το επιστημονικό περιοδικό του νοσοκομείου “Ο Ευαγγελισμός”, η βρυοστατίνη-1 έχει αντινεοπλασματική δράση χάρη στην ιδιότητά της να αναστέλλει το κανονιστικό τμήμα της πρωτεϊνική κινάση C (PKC), ενός ενζύμου που χρησιμοποιεί το ογκογονίδιο ras για την κυτταρική αύξηση, τον πολλαπλασιασμό, τη διαφοροποίηση και τον θάνατο. Στις ΗΠΑ, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει θέσει τον συνδυασμό βρυοστατίνη-1 και πακλιταξέλης υπό καθεστώς ορφανού φαρμάκου για τον καρκίνο του οισοφάγου, ενώ μόνη η βρυοστατίνη-1 έχει χαρακτηρίσει ορφανό φάρμακο για το σύνδρομο του εύθραυστου Χ χρωμοσώματος (Fragile X Syndrome), τη συχνότερη μορφή μονογονιδιακής κληρονομούμενης νοητικής υστέρησης. Πέρα από τη νόσο Αλτσχάιμερ, εξετάζεται η δράση της βρυοστατίνης-1 και στη λοίμωξη HIV.
Μια συμπληρωματική θεραπεία στην πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ
Ακριβώς χάρη στην δράση της στο ένζυμο PKC, η βρυοστατίνη προάγει την υγεία των συνάψεων, των συνδέσεων δηλαδή μεταξύ των νευρώνων, και αποτρέπει τον θάνατο των νευροκυττάρων.
Η πρόσφατη μελέτη ακολούθησε δύο προηγούμενων δοκιμών φάσης ΙΙ με συμμετοχή 255 συνολικά ενηλίκων με μέτριου έως σοβαρού σταδίου νόσο Αλτσχάιμερ, οι οποίοι δεν είχαν λάβει προηγουμένως αγωγή με μεμαντίνη, το βασικό μαζί με τους αναστολείς της χολινεστεράσης φάρμακο που χορηγείται για τη θεραπεία των συμπτωμάτων της σχετιζόμενης με τη νευροεκφυλιστική νόσο άνοιας, και το οποίο εικάζεται ότι αλληλεπιδρά με τη βρυοστατίνη.
Ένα ενδιαφέρον εύρημα ήταν η μηδενική αποτελεσματικότητα της βρυοστατίνης στη μέτριας βαρύτητας νόσο Αλτσχάιμερ. Οι βαθμολογίες στην νευροψυχολογική δοκιμασία Severe Impairment Battery (S.I.B.) παρέμειναν σταθερές κατά τη διάρκεια των μελετών και στις δύο ομάδες (φαρμάκου και placebo), ενώ η λήψη placebo από άτομα με μέτρια βαρύτητας νόσο δεν συνδέθηκε με προοδευτικά χαμηλότερα σκορ. Σύμφωνα με τους ερευνητές, πιθανώς απαιτείται μεγαλύτερος χρόνος παρακολούθησης για να υπάρξει κάποιο σημαντικό αποτέλεσμα στη συγκεκριμένη υποομάδα.
Η βρυοστατίνη ήταν γενικά ασφαλής και καλά ανεκτή, με ανεπιθύμητες ενέργειες παρόμοιες με του εικονικού φαρμάκου για λιγότερο από το 17% των ασθενών και στις δύο ομάδες.
Δεδομένου ότι δεν υπάρχουν αποτελεσματικές θεραπείες για την προχωρημένη νόσο, οι υπεύθυνοι της εταιρείας που «τρέχει» τις δοκιμές για το φάρμακο δήλωσαν ότι η βρυοστατίνη-1 θα μπορούσε να χορηγείται συμπληρωματικά στα φάρμακα που δίδονται σε πρώιμο στάδιο της νόσου Αλτσχάιμερ, εξασφαλίζοντας μεγαλύτερη προστασία και κατά την εξέλιξη της πάθησης.