Ο Ομοσπονδιακός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών μόλις ενέκρινε νέα -και αδιανόητα ακριβή- θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια πήξης του αίματος. Κάθε δόση κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Πρόκειται για το Hemgenix, ένα φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β, η οποία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος.
Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.
Η αιμορροφιλία Β εμφανίζεται πιο συχνά στους άνδρες απ’ ό,τι στις γυναίκες. Παρότι είναι δύσκολο να προσδιοριστεί ακριβής αριθμός, σύμφωνα με τις εκτιμήσεις σχεδόν 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν αυτή τη στιγμή από αυτή τη δια βίου ασθένεια.
Όπως υποστηρίζει το Science Alert, «αν και με την πρώτη ματιά η τιμή είναι εντυπωσιακή, πρόσφατη ανάλυση της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου δείχνει ότι πρόκειται για μια σχετικά «δίκαιη» τιμή για αυτό που επιτυγχάνει η θεραπεία».
Οι ερευνητές εκτιμούν ότι το κόστος ζωής για κάθε ενήλικα ασθενή με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β, με τις θεραπείας που υπήρχαν μέχρι στιγμής, είναι περίπου 21 έως 23 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Το κόστος θεραπείας στο Ηνωμένο Βασίλειο είναι χαμηλότερο από ό,τι στις ΗΠΑ ή αλλού στην Ευρώπη, αλλά εξακολουθεί να ανέρχεται σε δεκάδες εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή κατά τη διάρκεια της ζωής του.
Το Hemgenix, αντιθέτως, είναι ένα εφάπαξ ενδοφλέβιο φάρμακο, δηλαδή χορηγείται σε μία μόνο δόση, έναντι ενός μικρού μέρους του κόστους που υπολογίζεται αυτή τη στιγμή.
Ο προηγούμενος κάτοχος του ρεκόρ για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο ήταν μια άλλη μορφή γονιδιακής θεραπείας για την νωτιαία μυϊκή ατροφία. Με εκτιμώμενο κόστος στα δύο εκατ. δολάρια ΗΠΑ ανά δόση, επίσης προκάλεσε έντονη συζήτηση σχετικά με το κόστος των θεραπειών στις Ηνωμένες Πολιτείες και με το γεγονός ότι οι φαρμακευτικές έχουν δικαίωμα να χρεώνουν όσο θέλουν, ανεξαρτήτως αγοραστικής δύναμης και αγοράς.
Θα είναι ενδιαφέρον να δούμε πόσο θα επιτραπεί στους κατασκευαστές φαρμάκων να χρεώνουν για το Hemgenix σε άλλα μέρη του κόσμου, όπου υπάρχει ρυθμιστικό πλαίσιο.
